· 导语 ·纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是FH中最严重的一个分型，属于罕见病中的罕见病，发病率约1/16万~1/30万，该病以儿童期血浆低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平极度升高（可高达17mmol/L[1]）、皮肤和/或肌腱黄色瘤和早发动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD），且进展迅速为主要特征。未经有效治疗的HoFH 患者通常于18岁前即发展为ASCVD，30岁前死于冠心病。

拟对10个项目予以资助，包括基础研究4项、临床与流行病学研究5项、先进疗法开发1项；另有1位研究者获得短期访学资助。

FH 欧洲基金会的 CEO Magdalena 女士宣布我们正式成为其全球FH患者组织网络的成员。我们也是继新加坡之后，第二个加入该网络的亚洲国家患者组织。